Gambar Ashish Kumar / EyeEm / Getty
Poin Penting
- FDA menyetujui pralsetinib (Gavreto), obat penghambat RET selektif, untuk kanker paru non-sel kecil (NSCLC) fusi-positif RET pada 4 September 2020, dan kanker tiroid yang diubah RET pada 1 Desember 2020. </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> orang </s>
- Obat ini, dan obat lain yang serupa, memberikan pilihan pengobatan yang lebih bertarget untuk pasien dengan diagnosis ini.
- Peserta uji klinis yang bersedia dapat membentuk masa depan perawatan kanker untuk orang lain.
Morgan Romero berusia 17 tahun ketika dia didiagnosis menderita kanker tiroid papiler — jenis kanker tiroid yang paling umum, sering didiagnosis pada wanita di bawah 30 tahun. Meskipun kanker tiroid tidak jarang dan sangat dapat diobati, kasus khusus Romero dengan cepat menjadi rumit karena seberapa jauh kanker itu menyerang. menyebar sambil tetap tidak terdeteksi. Dan jika bukan karena kecelakaan mobil, itu tidak akan terdeteksi lebih lama lagi.
"Saya berada di mobil bersama ibu saya, dan tiba-tiba, sebuah kendaraan roda 18 ada di depan kami," kata Romero kepada Verywell, merinci kecelakaan tahun 2012.
Romero tampaknya tidak mengalami cedera yang mengancam nyawa, tetapi karena dia menderita spina bifida, dokter ruang gawat darurat khawatir tentang potensi cedera whiplash.
"Mereka melakukan banyak tes dan berkata, 'Lehermu baik-baik saja, tapi kami menemukan bintik-bintik di paru-paru kamu," katanya.
Diagnosis yang Rumit
Romero menemui seorang ahli paru di kampung halamannya di Dallas, Texas, yang menentukan bahwa daerah yang mengkhawatirkan berasal dari kanker tiroid papiler yang telah menyebar ke paru-parunya.
Romero menjalani tiroidektomi, operasi pengangkatan tiroid, dan perawatan yodium radioaktif untuk membunuh jaringan tiroid yang tersisa di tubuhnya, namun dia tidak kunjung membaik. Dokternya merekomendasikan perawatan rumah sakit, tetapi Romero belum siap menerima rencana itu.
"Tidak, saya terlalu muda untuk ini," kenang Romero kepada dokternya.
Vivek Subbiah, MD, yang merawat Romero, memberi tahu Verywell bahwa pasien yang lebih muda biasanya tidak terdiagnosis dengan jenis kanker ini hingga mencapai tahap selanjutnya.
“Pada pasien yang lebih muda, kami melihat kanker muncul kemudian karena mereka merasa sehat,” katanya.
Dengan dukungan ibunya, Romero memutuskan untuk mencari keahlian MD Anderson Cancer Center di Houston, Texas, pada tahun 2013. Tim ahli endokrin multidisiplin mereka merawatnya dengan dua terapi berurutan, lenvatinib dan kemudian sorafenib. Mereka bekerja selama beberapa waktu, tetapi akhirnya, kanker Romero berkembang, dan dia menjadi sakit parah.
Romero dirawat di rumah sakit karena pneumonia dan membutuhkan ventilasi mekanis tiga kali pada Januari 2018. Berat badannya turun menjadi 70 pon.
Karena tumornya memiliki sesuatu yang disebut mutasi RET, Romero mulai menerima perawatan dari Clinical Center for Targeted Therapy, departemen uji klinis MD Anderson.
Apakah RET Fusion-Positive Cancer itu?
Pada beberapa kanker tiroid, perubahan spesifik pada gen yang diatur ulang selama transfeksi (RET) menyebabkan sel membuat bentuk protein RET kinase yang abnormal. Protein yang diubah ini mendorong pertumbuhan sel kanker. Dalam beberapa kasus, seperti Romero, sel-sel ini dapat menyebar ke paru-paru, tetapi tidak semua kanker paru-paru positif fusi RET datang. dari tiroid. Beberapa kanker positif fusi-RET dimulai di paru-paru.
Tumor positif fusi RET terjadi pada sekitar 2% kanker paru-paru non-sel kecil (NSCLC) dan sekitar 10 hingga 20% kanker tiroid papiler, kata Subbiah.
Uji Klinis Baru Memberikan Harapan
“Ketika Morgan [memasuki uji klinis kami] pada tahun 2018, dia sakit, dan dia menurun dengan cepat. Dia dirawat di rumah sakit beberapa kali untuk oksigen, dan dia mengalami kesulitan bernapas, ”kata Subbiah.
Subbiah dan tim pengobatan MD Anderson merasa bahwa Romero adalah kandidat yang tepat untuk pengobatan eksperimental yang disebut pralsetinib (Gavreto), penghambat RET selektif, yang menunjukkan hasil yang menjanjikan pada kanker tertentu.
Penghambat RET menyerang protein RET pada kanker tiroid dan kanker paru-paru dengan mutasi gen RET.
Selain pralsetinib, Food and Drug Administration (FDA) menyetujui selpercatinib (Retevmo), penghambat RET lain, pada 8 Mei 2020. Obat ini diminum sebagai kapsul , biasanya sekali atau dua kali sehari.
Setelah bertahun-tahun tidak membaik, Romero sangat ingin mencoba pengobatan tersebut.
“Ketika saya keluar dari rumah sakit dan bisa menelan, saya berkata 'Ayo kita berobat!'” Kenangnya.
Setelah menggunakan ventilator, Romero harus belajar menelan lagi dan takut tersedak pil. Namun, dia mengatakan dia tetap optimis tentang peluangnya untuk berkembang.
“Morgan adalah salah satu pasien kanker tiroid papiler pertama yang mendaftar dalam uji coba ini,” kata Subbiah. “Dia dan keluarganya sangat termotivasi.”
Efek Samping Umum RET-Inhibitors
- Mulut kering
- Diare atau sembelit
- Tekanan darah tinggi
- Merasa lelah
- Bengkak di tangan atau kaki
- Ruam kulit
- Kadar gula darah tinggi
- Nyeri otot dan persendian
- Jumlah sel darah putih, sel darah merah, atau trombosit darah rendah
- Perubahan pada tes darah lainnya
Kesempatan Kedua dalam Hidup
Romero dan tim perawatannya melihat tanggapan positif langsung terhadap pralsetinib.
“Saya melakukannya dengan cukup baik untuk sebagian besar, dan saya tidak memiliki masalah besar,” kata Romero. “Saya lapar lagi. Rambutku tumbuh kembali. "
“Energi Morgan lebih banyak, kemampuannya melakukan aktivitas sehari-hari meningkat, dan dalam dua bulan, dia berhenti membutuhkan oksigen,” kata Subbiah. “Tumornya telah menyusut, dan secara klinis dia terlihat sehat. Dia adalah orang yang berbeda. "
Romero terus mengonsumsi pralsetinib setiap hari. Dia mengalami komplikasi kesehatan karena spina bifida tetapi tidak perlu dirawat di rumah sakit lebih lanjut karena kesulitan bernapas. Pertumbuhan paru-parunya, meski masih ada, tetap stabil.
Romero baru-baru ini memenuhi impian lamanya. Dia lulus dari perguruan tinggi dengan gelar sarjana psikologi.
Pentingnya Uji Klinis
Subbiah mengatakan bahwa pasien dengan kanker langka seperti Romero dapat memberikan pengaruh yang besar dengan berpartisipasi dalam uji klinis. Perawatan tradisional dapat menyebabkan efek samping yang besar pada banyak pasien, dan terapi yang lebih baru memberikan pilihan yang lebih baik. Tetapi satu-satunya cara agar terapi yang lebih baru tersedia secara luas adalah dengan melalui uji klinis.
"Uji klinis adalah elemen penting dan dasar dari penemuan dan pengembangan pengobatan baru," kata Subbiah. "Uji klinis merupakan prasyarat oleh FDA sebelum produk baru dapat 'disetujui FDA' dan dibawa ke pasar. Persetujuan FDA membuka pintu bagi banyak pasien yang tidak dapat datang ke pusat kanker besar. Morgan memungkinkan pasien nyata di dalam dunia nyata untuk mendapatkan akses ke obat ini, "
Subbiah juga menganjurkan untuk tes skrining molekuler yang lebih sering, yang membantu mengidentifikasi jenis kanker langka yang diobati dengan terapi lanjutan yang lebih baru.
“Pengujian molekuler semakin umum dan tersedia, tetapi masih belum standar,” kata Subbiah.“Pasien harus mendukung pengujian molekuler, terutama jika diagnosis mereka jarang, kanker telah menyebar, atau tidak banyak pilihan pengobatan. Laboratorium menyimpan sampel, jadi dimungkinkan untuk meminta pengujian molekuler. Kanker juga dapat berubah saat menyebar, jadi mungkin bermanfaat untuk meminta pengujian molekuler pada sampel biopsi baru dari situs metastasis. "
.jpg)
