koto_feja / Getty Images
Poin Penting
- Sebuah obat baru untuk mengobati ALS memperlambat perkembangan penyakit pada pasien dalam sebuah studi baru.
- Perbedaan antara pasien yang memakai obat dan mereka yang memakai plasebo kecil tapi signifikan.
- Sekitar 12.000 hingga 15.000 orang di AS mengidap ALS.
Obat eksperimental dapat membantu memperlambat perkembangan penyakit otak amyotrophic lateral sclerosis (ALS), menurut sebuah studi baru dariJurnal Kedokteran New EnglandPilihan pengobatan untuk penderita ALS sangat terbatas, sehingga peneliti berharap obat ini berpotensi dapat dijadikan sebagai terapi pelengkap.
ALS adalah sekelompok penyakit saraf langka yang melibatkan sel-sel saraf yang bertanggung jawab untuk mengendalikan gerakan otot sukarela seperti mengunyah, berjalan, dan berbicara, menurut National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Penyakit ini bersifat progresif, artinya gejala menjadi lebih buruk dari waktu ke waktu, dan saat ini tidak ada obatnya. Setiap tahun, sekitar 5.000 orang didiagnosis dengan ALS di Amerika Serikat.
Untuk studi yang dipublikasikan pada 3 September, para peneliti menguji obat baru, yang merupakan kombinasi dari sodium phenylbutyrate – taurursodiol yang disebut AMX0035, pada pasien dengan ALS. Dari pasien tersebut, 89 diberi obat baru, sementara 48 diberi plasebo. Para peneliti kemudian melacak pasien selama 24 minggu dan mengukur perkembangan penyakit mereka menggunakan Skala Peringkat Fungsional Sklerosis Lateral Amyotrofik Revisi (ALSFRS-R), pengukuran tingkat keparahan ALS pasien.
Di akhir penelitian, pasien yang memakai AMX0035 mengalami penurunan fungsi yang lebih lambat dibandingkan mereka yang memakai plasebo. Para peneliti menyerukan uji coba yang lebih lama dan lebih besar sebagai langkah selanjutnya untuk obat tersebut.
“Ini adalah langkah maju yang penting dan berita yang sangat penuh harapan bagi orang-orang dengan ALS dan keluarga mereka,” kata ketua penulis studi Sabrina Paganoni, MD, PhD, asisten profesor di Harvard Medical School dan Rumah Sakit Rehabilitasi Spaulding, kepada Verywell. “Pasien yang diobati dengan AMX0035 mempertahankan fungsi fisik lebih lama dibandingkan mereka yang menerima plasebo. Ini berarti mereka lebih mandiri dengan aktivitas kehidupan sehari-hari yang penting bagi pasien seperti kemampuan untuk berjalan, berbicara, dan menelan makanan. ”
Apa Artinya Ini Untuk Anda
Uji coba AMX0035 untuk mengobati ALS masih berlangsung. Namun, seiring berjalannya waktu, obat baru ini mungkin akan menjadi andalan pengobatan ALS lainnya.
Memahami ALS
Ketika pasien menderita ALS, mereka mengalami kerusakan bertahap pada neuron motorik mereka, atau sel saraf yang menyediakan komunikasi dari otak ke sumsum tulang belakang dan otot, jelas NINDS. Dalam ALS, neuron motorik di otak dan sumsum tulang belakang merosot atau mati dan berhenti mengirim pesan ke otot. Akibatnya, otot berangsur-angsur melemah, berkedut, dan hilang. Seiring waktu, otak tidak lagi dapat mengontrol gerakan otot sukarela.
“ALS adalah penyakit yang sangat berat bagi pasien dan keluarga,” Amit Sachdev, MD, direktur medis di divisi kedokteran neuromuskuler di Michigan State University, mengatakan kepada Verywell.
Akhirnya, seseorang dengan ALS akan kehilangan kemampuan untuk berbicara, makan, bergerak, dan bernapas, kata NINDS.
Kebanyakan orang dengan ALS meninggal karena gagal napas dalam waktu 3 sampai 5 tahun sejak gejala pertama kali muncul, menurut NINDS. Sekitar 10% orang dengan diagnosis akan bertahan selama 10 tahun atau lebih.
Bagaimana AMX0035 Dapat Membantu
Saat ini tidak ada pengobatan yang efektif untuk menghentikan atau membalikkan perkembangan penyakit. Namun, ada perawatan yang dapat membantu pasien mengontrol gejalanya dan membuatnya lebih nyaman. Pasien ALS biasanya diberikan kombinasi obat-obatan dengan potensi terapi fisik dan dukungan nutrisi.
Food and Drug Administration (FDA) menyetujui obat riluzole (Rilutek) dan edaravone (Radicava) untuk mengobati ALS. Riluzole dapat membantu mengurangi kerusakan pada neuron motorik dan memperpanjang kelangsungan hidup seseorang dalam beberapa bulan, sedangkan edaravone dapat membantu memperlambat penurunan fungsi harian pasien.
AMX0035 bukanlah terapi pengganti untuk obat-obatan yang sudah ada, kata Paganoni. Sebaliknya, terapi ini dianggap dapat berfungsi sebagai terapi pelengkap.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Ini memberi tahu kita bahwa kita mungkin memerlukan kombinasi perawatan yang berbeda untuk melawan ALS secara efektif.
- Sabrina Paganoni, MD, PhDDalam studi terbaru ini, sebagian besar pasien sudah mengonsumsi riluzole, edaravone, atau keduanya. “AMX0035 memberikan manfaat tambahan selain standar perawatan,” kata Paganoni. “Selain itu, mekanisme kerja obat ini berbeda. Ini memberi tahu kami bahwa kami mungkin memerlukan kombinasi perawatan yang berbeda untuk melawan ALS dengan paling efektif. "
Tidak ada obat tunggal yang dapat menghentikan perkembangan ALS sepenuhnya, tetapi para ahli berharap untuk masa depan pengobatan ALS. “Perawatan baru dibutuhkan,” kata Sachdev. “Pengobatan ini akan menjadi langkah yang bagus.”
Namun, Sachdev memperingatkan, AMX0035 bukanlah obat ajaib untuk ALS. "Dalam uji coba ini, pasien terus menurun," katanya. "Penurunan mereka melambat tetapi hanya sedikit."
Pada skala ALSFRS-R, peserta studi yang menggunakan AMX0035 dinilai, rata-rata, 2,32 poin lebih tinggi pada skala 0-48 yang memecah kemampuan pasien untuk menyelesaikan 12 aktivitas sehari-hari secara mandiri, seperti berbicara, berjalan, dan menulis.
Apa Yang Terjadi Selanjutnya Dengan AMX0035
Studi khusus ini relatif singkat, sehingga tidak jelas apakah obat tersebut dapat menunda kematian seseorang dan memberi mereka lebih banyak kendali atas pergerakan otot selama beberapa bulan, kata Sachdev. Namun, uji coba sedang berlangsung.
Peserta yang menyelesaikan uji coba diberi opsi untuk menggunakan AMX0035 dalam jangka panjang. “Perpanjangan ini penting karena akan mengajari kita tentang dampak obat terhadap kelangsungan hidup,” kata Paganoni. “Kami telah mengikuti peserta selama tiga tahun sekarang.”
Paganoni berharap tentang masa depan pengobatan ALS.
“Memperlambat penyakit adalah tujuan penting dalam penyakit yang berkembang pesat seperti ALS karena penyakit yang lebih lambat berarti retensi fungsi fisik yang lebih lama dan lebih mandiri dengan aktivitas kehidupan sehari-hari,” katanya. “Kami berharap, di masa mendatang, kami dapat menemukan obat atau kombinasi obat yang benar-benar dapat menghentikan atau bahkan membalikkan penyakit tersebut. Sementara itu, setiap kisah sukses seperti ini memberi tahu kami bahwa kami berada di jalur yang benar. "
