FDA Menyetujui Kombinasi Obat Baru untuk Mengobati Leukemia Myeloid Akut

FatCamera / Getty Images

Poin Penting

• Banyak orang dewasa yang lebih tua dengan leukemia myeloid akut (AML) tidak dapat menerima pengobatan kemoterapi agresif tradisional karena toksisitasnya.
• Administrasi Makanan dan Obat A.S. (FDA) telah menyetujui penggunaan obat baru yang dikombinasikan dengan salah satu perawatan standar untuk AML.
• Terapi baru dapat menjadi pilihan bagi pasien AML yang tidak dapat menerima kemo intensif.

Pada 16 Oktober, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) memberikan persetujuan reguler untuk venetoclax, obat baru, dalam kombinasi dengan perawatan standar lainnya untuk merawat pasien dengan leukemia myeloid akut (AML). FDA pada awalnya memberikan persetujuan obat tersebut mempercepat persetujuan pada November 2018. Sebuah studi pada bulan Agustus yang diterbitkan diThe New England Journal of Medicinemenemukan bahwa terapi tersebut dapat menurunkan angka kematian pasien sebanyak 34%.

Venetoclax harus digunakan dalam kombinasi dengan azacitidine, decitabine, atau low-dose cytarabine (LDAC) untuk AML yang baru didiagnosis pada orang dewasa 75 tahun atau lebih, atau mereka yang memiliki kondisi lain yang tidak memungkinkan mereka menjalani kemoterapi intensif.

“Prognosis pada pasien lanjut usia dengan AML yang tidak memenuhi syarat untuk menerima kemoterapi intensif umumnya buruk, dan selama beberapa dekade terdapat pilihan pengobatan yang terbatas untuk pasien ini,” Tony Lin, PharmD, direktur ilmiah senior di AbbVie, perusahaan yang memproduksi venetoclax , kata Verywell. “Persetujuan FDA baru-baru ini penting karena data dari uji coba VIALE-A kami telah menunjukkan bahwa Venclexta (venetoclax) plus azacitidine dapat membantu pasien AML yang baru didiagnosis, yang tidak memenuhi syarat untuk kemoterapi intensif, hidup lebih lama daripada mereka yang diobati dengan azacitidine saja.”

Peningkatan Kelangsungan Hidup

Studi Agustus meninjau keefektifan dua pilihan pengobatan pada 431 orang dewasa dari usia 49 hingga 91 dengan AML. Para kandidat belum menerima kemoterapi untuk diagnosis mereka dan tidak memenuhi syarat untuk perawatan kemoterapi agresif karena usia mereka atau kondisi medis yang hidup berdampingan.

Satu kelompok yang terdiri dari 145 pasien menerima azacitidine, obat pilihan yang mapan untuk AML pada pasien yang lebih tua yang bukan kandidat untuk obat kemoterapi lainnya. 286 pasien lainnya menerima azacitidine dengan venetoclax (Venclexta).

Pasien yang diobati dengan azacitidine saja memiliki tingkat kelangsungan hidup keseluruhan rata-rata 9,6 bulan. Para pasien yang menerima azacitidine dan venetoclax bersama-sama memiliki tingkat kelangsungan hidup keseluruhan rata-rata 14,7 bulan.

Dari mereka yang menggunakan azacitidine dan venetoclax secara bersamaan, 36,7% memasuki remisi total, dibandingkan dengan 17,9% dari mereka yang hanya menggunakan azacitidine saja.

Apa Artinya Ini Untuk Anda

Jika Anda atau orang yang dicintai menderita AML dan bukan kandidat untuk kemoterapi, kombinasi obat baru yang disetujui FDA mungkin merupakan pilihan pengobatan yang layak untuk Anda. Bicaralah dengan ahli onkologi Anda tentang apakah terapi baru ini tepat untuk Anda dan rencana perawatan Anda.

Venetoclax dan Azacitidine

Pada tahun 2016, venetoclax disetujui FDA untuk mengobati leukemia limfositik kronis (CLL). Venetoclax adalah obat pertama dalam kelas obat yang mengikat protein B-cell lymphoma-2 (BCL-2), yang membantu kanker sel bertahan hidup. Ini mencegah protein berinteraksi dengan sel kanker, menyebabkannya mati lebih cepat.

Gwen Nichols, MD

Ini bukan obatnya, tetapi jika Anda berusia 75 tahun dan Anda memiliki kehidupan beberapa tahun lagi, itu adalah pengubah permainan.

- Gwen Nichols, MD

FDA telah menyetujui venetoclax dalam kombinasi dengan dua obat lain (decitabine atau cytarabine) untuk pasien AML 75 tahun atau lebih yang bukan kandidat untuk kemoterapi tradisional.

Azacitidine adalah sejenis obat kemoterapi yang dikenal sebagai agen demetilasi.Ini menargetkan sel dengan DNA kanker abnormal. Itu juga dianggap membantu sumsum tulang menghasilkan lebih banyak sel darah merah normal, mengurangi kebutuhan transfusi darah.

“Sayangnya, kemoterapi standar tidak terlalu efektif,” kata Gwen Nichols, MD, kepala petugas medis untuk Leukemia dan Limfoma Society, kepada Verywell. “Meskipun pengobatan awal bisa efektif, lebih dari 60 hingga 70% orang dewasa kambuh.”

Banyak pasien dengan penyakit jantung, penyakit ginjal, dan diabetes tidak dapat menjalani kemoterapi tradisional untuk AML.

Manfaat Kombinasi

Salah satu manfaat kombinasi azacitidine dan venetoclax adalah tidak harus diberikan secara intravena di rumah sakit. Venetoclax datang dalam bentuk pil yang bisa diminum. Banyak pasien dapat menerima azacitidine sebagai suntikan, mirip dengan insulin.

Tidak seperti kemoterapi, pasien tidak memerlukan akses IV jangka panjang dan ada risiko komplikasi yang lebih rendah terkait dengan infeksi atau kerusakan situs IV.

“Pasien tidak selalu harus tinggal di rumah sakit untuk perawatan ini," kata Nichols. "Seringkali mereka bisa mendapatkan obat di rumah atau di ruang rawat jalan. Dari sudut pandang kualitas hidup, ini benar-benar berbeda. "

Untuk individu dengan AML yang bukan kandidat untuk kemoterapi agresif tradisional, kombinasi obat baru menawarkan harapan.

“Ini bukan obatnya, tetapi jika Anda berusia 75 tahun dan Anda memiliki kehidupan beberapa tahun lagi, itu adalah pengubah permainan,” kata Nichols. "Segala sesuatu yang menjauhkan kita dari racun tradisional adalah langkah ke arah yang benar."

Protokol pengobatan belum mapan pada anak-anak dengan AML, tetapi Nichols mengatakan penelitian tambahan sedang dilakukan pada populasi yang lebih muda. “Gagasan bahwa venetoclax adalah agen yang ditargetkan adalah sebuah harapan,” katanya. “Ini tidak berarti bahwa kami menghentikan kemoterapi karena masih sangat efektif, tetapi gagasan bahwa kami dapat melakukan yang lebih baik sangatlah menarik.”