Sindrom myelodysplastic, atau MDS, mencakup berbagai gangguan berbeda yang memengaruhi fungsi sumsum tulang. Sumsum tulang membuat sel darah merah baru, sel darah putih, dan trombosit untuk pembekuan, sehingga fungsi sumsum yang buruk dapat menyebabkan anemia, jumlah sel yang rendah, dan masalah lainnya.
Kekhawatiran utama dengan MDS adalah a) jumlah yang rendah ini dan semua masalah terkait, dan b) potensi MDS untuk berkembang menjadi kanker — leukemia myeloid akut, atau AML.
Jenis MDS yang berbeda diperlakukan dengan sangat berbeda. Tidak semua terapi MDS sesuai untuk setiap pasien MDS. Pilihan pengobatan MDS termasuk perawatan suportif, terapi intensitas rendah, terapi intensitas tinggi, dan / atau uji klinis.
ER Productions Limited / Getty ImagesPertimbangan Perawatan
Saat mendiskusikan rencana pengobatan MDS Anda dengan dokter Anda, faktor yang berhubungan dengan pasien bisa jadi sangat penting. Contoh faktor terkait pasien meliputi:
- Bagaimana Anda menyesuaikan diri dengan aktivitas sehari-hari sebelum diagnosis MDS
- Kondisi medis lain yang Anda miliki
- Usia kamu
- Biaya finansial dari berbagai perawatan
- Risiko pengobatan mana yang dapat Anda terima
Karakteristik bentuk MDS khusus Anda juga sangat penting. Contoh karakteristik dan temuan khusus meliputi:
- Penanda dan hasil pengujian genetik sumsum tulang Anda, yang membantu menentukan pilihan yang tersedia untuk Anda, kemungkinan MDS Anda akan berkembang menjadi leukemia, dan hasil apa yang mungkin diharapkan dari terapi tertentu.
- Bagaimana MDS Anda memengaruhi jumlah sel sehat dalam darah yang bersirkulasi
- Seberapa parah penyakit Anda dalam hal jumlah sel "ledakan" yang belum matang di sumsum Anda
Tujuan Anda untuk apa yang ingin Anda dapatkan dari perawatan juga menjadi faktor dalam rencana tersebut. Contoh tujuan pengobatan yang berbeda termasuk yang berikut ini:
- Hanya untuk merasa lebih baik
- Batasi kebutuhan Anda untuk menerima begitu banyak transfusi
- Perbaiki anemia, neutropenia, dan trombositopenia Anda
- Capai remisi
- Sembuhkan MDS Anda
Perhatikan dan Tunggu
Untuk pasien yang memiliki MDS risiko rendah seperti yang ditentukan oleh Sistem Penilaian Prognostik Internasional, atau IPSS, dan hitung darah lengkap yang stabil (CBC), terkadang pendekatan terbaik untuk terapi adalah observasi dan dukungan, sesuai kebutuhan.
Dalam kasus ini, Anda perlu dimonitor untuk perubahan sumsum Anda yang mungkin mengindikasikan perkembangan penyakit. CBC reguler, serta aspirasi dan biopsi sumsum tulang, dapat menjadi bagian dari pemantauan.
Perawatan Suportif
Perawatan suportif mengacu pada terapi yang digunakan untuk merawat dan mengelola MDS; perawatan ini dapat sangat memperbaiki kondisi seseorang, tetapi mereka berhenti menyerang sel-sel yang menyebabkan MDS.
Transfusi
Jika jumlah darah Anda mulai turun dan Anda mengalami gejala, Anda mungkin mendapat manfaat dari transfusi sel darah merah atau trombosit. Keputusan untuk melakukan transfusi akan bergantung pada kondisi medis lain yang Anda miliki dan perasaan Anda.
Kelebihan Zat Besi dan Terapi Kelasi
Jika Anda mulai membutuhkan banyak transfusi darah setiap bulan, Anda mungkin berisiko mengalami kondisi yang disebut kelebihan zat besi. Tingginya kadar zat besi dalam transfusi sel darah merah dapat menyebabkan peningkatan simpanan zat besi dalam tubuh Anda. Kadar zat besi yang begitu tinggi sebenarnya dapat merusak organ Anda.
Dokter dapat mengobati dan mencegah kelebihan zat besi dari beberapa transfusi menggunakan obat yang disebut kelator besi, yang meliputi terapi oral, deferasirox (Exjade), atau infus yang disebut deferoxamine mesylate (Desferal). Panduan praktik oleh National Comprehensive Cancer Network, atau NCCN, menawarkan kriteria yang dapat digunakan dokter Anda untuk memutuskan apakah Anda memerlukan terapi kelasi zat besi.
Faktor Pertumbuhan
Orang tertentu dengan anemia MDS mungkin mendapat manfaat dari menerima obat faktor pertumbuhan yang disebut agen stimulasi eritropoietin atau protein (ESA). Contoh ESA termasuk epoetin alfa (Eprex, Procrit atau Epogen) atau darbepoetin alfa (Aranesp) yang bekerja lebih lama. Obat-obatan ini diberikan sebagai suntikan ke jaringan lemak Anda (injeksi subkutan). Meskipun obat ini tidak membantu untuk semua pasien MDS, obat ini dapat membantu mencegah transfusi darah pada beberapa pasien.
Dokter Anda mungkin menawarkan untuk memberi Anda faktor perangsang koloni, seperti G-CSF (Neupogen) atau GM-CSF (leukine), jika jumlah sel darah putih Anda menjadi rendah akibat MDS Anda. Faktor perangsang koloni membantu mendorong tubuh Anda memproduksi lebih banyak penyakit yang melawan sel darah putih yang disebut neutrofil. Jika jumlah neutrofil Anda rendah, Anda berisiko lebih tinggi terkena infeksi berbahaya. Waspadai tanda-tanda infeksi atau demam, dan temui penyedia layanan kesehatan sesegera mungkin jika Anda khawatir.
Terapi Intensitas Rendah
Terapi intensitas rendah mengacu pada penggunaan kemoterapi intensitas rendah atau agen yang dikenal sebagai pengubah respons biologis. Perawatan ini terutama disediakan dalam pengaturan rawat jalan, tetapi beberapa di antaranya mungkin memerlukan perawatan suportif atau rawat inap sesekali setelahnya, misalnya, untuk mengobati infeksi yang diakibatkannya.
Terapi Epigenetik
Sekelompok obat yang disebut agen hypomethylating atau demethylating adalah senjata terbaru dalam memerangi MDS.
Azacitidine (Vidaza) telah disetujui oleh FDA untuk digunakan di semua klasifikasi Prancis-Amerika-Inggris (FAB) dan semua kategori risiko IPSS dari MDS. Obat ini umumnya diberikan melalui suntikan subkutan selama 7 hari berturut-turut, setiap 28 hari selama minimal 4-6 siklus. Studi tentang azacitidine telah menunjukkan bahwa sekitar 50% dari pasien MDS yang berisiko tinggi mengalami perbaikan dan peningkatan kualitas hidup. Azacitidine sering menyebabkan penurunan jumlah sel darah awal yang mungkin tidak pulih sampai setelah satu atau dua siklus pertama.
Jenis lain dari agen hipometilasi yang digunakan dalam terapi untuk MDS adalah decitabine (Dacogen). Sangat mirip strukturnya dengan azacitidine, itu juga disetujui FDA untuk semua jenis MDS. Regimen pengobatan umumnya dikaitkan dengan jenis toksisitas dengan intensitas rendah, sehingga juga dianggap sebagai terapi dengan intensitas rendah. Decitabine dapat diberikan secara intravena atau subkutan.
Terapi Imunosupresif dan Pengubah Respons Biologis
Dalam MDS, sel darah merah, sel darah putih, dan trombosit dibunuh atau mati sebelum cukup matang untuk dilepaskan dari sumsum tulang ke aliran darah. Dalam beberapa kasus, limfosit (sejenis sel darah putih) bertanggung jawab untuk ini. Untuk pasien tersebut, mungkin efektif menggunakan terapi yang memengaruhi sistem kekebalan.
Non-kemoterapi, agen intensitas rendah (pengubah respons biologis) termasuk anti-timosit globulin (ATG), siklosporin, thalidomide, lenalidomide, protein fusi reseptor faktor nekrosis anti tumor, dan analog vitamin D. Semua ini telah menunjukkan setidaknya beberapa dalam uji coba awal, tetapi banyak yang membutuhkan lebih banyak uji klinis untuk memahami efektivitas dalam berbagai jenis MDS.
Orang yang memiliki tipe MDS tertentu yang disebut sindrom 5q, di mana terdapat cacat genetik pada kromosom 5, mungkin memiliki respons terhadap obat yang disebut lenalidomide (Revlimid). Biasanya, lenalidomide digunakan pada pasien dengan risiko rendah atau menengah IPSS MDS yang bergantung pada transfusi sel darah merah. Dalam studi lenalidomide, banyak pasien telah mengurangi kebutuhan transfusi - hampir 70%, pada kenyataannya - tetapi terus mengalami jumlah trombosit dan neutrofil yang rendah. Manfaat pengobatan MDS risiko tinggi, atau subtipe selain sindrom 5q dengan lenalidomid masih dipelajari.
Terapi Intensitas Tinggi
Kemoterapi
Pasien tertentu dengan MDS risiko lebih tinggi, atau FAB jenis RAEB dan RAEB-T, dapat diobati dengan kemoterapi intensif.Kemoterapi ini, jenis yang sama yang digunakan dalam pengobatan leukemia myelogenous akut (AML), bertujuan untuk menghancurkan populasi sel abnormal di sumsum tulang yang mengarah ke MDS.
Meskipun kemoterapi mungkin bermanfaat pada beberapa pasien MDS, penting untuk mempertimbangkan bahwa pasien yang lebih tua dengan kondisi medis lain menghadapi risiko tambahan. Manfaat potensial dari terapi harus lebih besar daripada risikonya.
Penelitian sedang berlangsung untuk membandingkan hasil kemoterapi intensif dengan azacitidine atau decitabine.
Transplantasi Sel Induk
Pasien dengan MDS IPSS risiko tinggi mungkin dapat menyembuhkan penyakit mereka dengan transplantasi sel induk alogenik. Sayangnya, sifat berisiko tinggi dari prosedur ini membatasi penggunaannya. Faktanya, transplantasi sel induk alogenik dapat memiliki tingkat kematian terkait pengobatan hingga 30%. Oleh karena itu, terapi ini biasanya hanya digunakan pada pasien yang lebih muda dengan kondisi kesehatan yang baik.
Studi saat ini sedang menyelidiki peran non-myeloablative yang disebut transplantasi "mini" pada pasien yang lebih tua dengan MDS. Meskipun jenis transplantasi ini secara tradisional dianggap kurang efektif daripada transplantasi standar, toksisitasnya yang menurun dapat menjadikannya pilihan bagi pasien yang tidak memenuhi syarat.
Ringkasan
Karena jenis MDS yang berbeda dan jenis pasien yang berbeda, tidak ada pengobatan yang cocok untuk semua orang. Oleh karena itu, penting bagi pasien MDS untuk mendiskusikan semua pilihan dengan tim perawatan kesehatan mereka, dan menemukan terapi yang akan memberi mereka manfaat terbaik dengan jumlah toksisitas paling sedikit.
Uji klinis dengan terapi yang lebih baru untuk MDS sedang berlangsung, jadi pantau terus. Misalnya, ruxolitinib (Jakafi) sedang diselidiki untuk pengobatan pasien dengan MDS risiko rendah atau menengah-1.
