Kapan Uji Klinis Tahap 1 Dilakukan?

Uji klinis Fase 1 adalah fase pertama dari tiga atau empat fase studi penelitian untuk menguji pengobatan pada manusia. Tujuan utama dari uji klinis adalah untuk menentukan apakah suatu obat atau prosedur aman untuk digunakan manusia. Sebelum uji klinis fase 1, obat harus dipelajari secara ekstensif pada sel penyakit di laboratorium dan / atau pada hewan laboratorium. Peran uji klinis fase 1 pada kanker, bagaimanapun, telah sangat berubah dalam beberapa tahun terakhir, sebagian besar karena Proyek Genom Manusia (HGP). Selesai pada tahun 2003, HGP memungkinkan para ilmuwan untuk menemukan urutan semua gen yang ditemukan pada manusia, yang memungkinkan kemajuan medis dalam diagnosis dan pengobatan banyak penyakit, termasuk kanker. Sebelum HGP, uji klinis untuk obat eksperimental baru sering dilakukan. upaya "terakhir", dengan hanya sedikit kemungkinan bahwa seseorang akan mendapat manfaat. Sebaliknya, berpartisipasi dalam uji klinis fase 1 mungkin merupakan pilihan yang sangat baik (dan satu-satunya) untuk memperpanjang hidup.

Selain itu, karena banyak obat yang diuji dalam uji coba ini telah dirancang dengan cermat untuk mengganggu target tertentu dalam perkembangan dan penyebaran kanker, misalnya, obat tersebut cenderung kurang "berisiko" dibandingkan sebelumnya. Saat ini, banyak orang yang selamat dari penyakit kanker karena adanya uji coba eksperimental tersebut.

Ingatlah bahwa tujuan uji klinis adalah untuk menemukan pengobatan yang bekerja lebih baik atau memiliki efek samping yang lebih sedikit daripada obat yang tersedia saat ini. Semua obat yang digunakan untuk mengobati kanker (atau kondisi apa pun) pernah diuji dalam uji klinis. Dan selama masa uji coba itu, satu-satunya orang yang dapat memperoleh manfaat dari perawatan ini adalah mereka yang terdaftar dalam kelompok studi uji klinis.

Definisi dan Tujuan Uji Klinis Fase 1

Uji klinis fase 1 harus dilakukan untuk melihat apakah obat atau pengobatan eksperimentalaku saman.Setelah pengobatan diuji di laboratorium atau pada hewan (disebut uji praklinis), pengobatan memasuki uji klinis fase 1 yang melibatkan pengujian pada manusia. Penting untuk dicatat bahwa pengujian praklinis seringkali ekstensif, dan hasil yang signifikan serta positif harus ditemukan agar uji coba manusia disetujui.

Karakteristik

Uji klinis fase 1 hanya melibatkan sejumlah kecil orang untuk menentukan apakah suatu obat atau pengobatan aman dan untuk menentukan dosis obat terbaik dan bagaimana harus diberikan (baik secara oral atau intravena). Dosis obat yang rendah biasanya digunakan, dan kelompok dapat dibagi sedemikian rupa sehingga beberapa orang menerima dosis yang lebih tinggi dan yang lainnya, dosis obat yang lebih rendah.

Meskipun tujuan utama dari uji coba ini adalah untuk mengevaluasi keamanan pengobatan, mereka juga dapat menentukan bahwa pengobatan tampaknya bekerja dengan baik melawan kanker jika subjek yang terdaftar merespons obat dengan baik (seperti jika kanker menstabilkan atau berkurang ukurannya).

Pemantauan

Karena uji coba fase 1 adalah studi pertama yang diuji pada manusia, dan dengan demikian membawa risiko terbesar, orang yang terdaftar dalam penelitian ini biasanya diawasi dengan sangat ketat oleh peneliti studi. Misalnya, sampel darah dan urin dapat dikumpulkan secara teratur. Selain itu, uji coba ini sering dilakukan di pusat kanker besar (seperti pusat yang ditunjuk oleh National Cancer Institute) yang memiliki ahli onkologi yang mengkhususkan diri pada jenis kanker tertentu.

Fase Uji Klinis Lainnya

Ada tiga fase uji klinis yang harus diselesaikan sebelum obat disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA). Jika pengobatan munculamanpada akhir uji klinis fase 1, kemudian dapat dilanjutkan ke uji klinis fase 2, sebuah studi yang dilakukan untuk melihat apakah pengobatannya sesuai.efektif. Jika obat atau pengobatan dianggap aman dalam uji coba fase 1 dan efektif dalam uji coba fase 2, obat tersebut kemudian akan memasuki uji klinis fase 3. Uji klinis fase 3 memiliki populasi penelitian yang jauh lebih besar dan dilakukan untuk melihat apakah pengobatan tidak hanya aman dan efektif tetapi jugabekerja lebih baik atau memiliki lebih sedikit efek sampingdaripada perawatan yang tersedia saat ini.

Uji Klinis Tahap 1 Telah Berubah

Uji klinis fase 1, dan apa yang mungkin Anda harapkan jika Anda terdaftar di salah satunya, telah berubah secara signifikan hanya dalam beberapa tahun terakhir.

Dengan kemajuan dalam pengobatan presisi, yang memungkinkan pengobatan untuk memperhitungkan perbedaan genetik individu, kemungkinan uji klinis fase 1 akan terus menawarkan lebih banyak janji bagi individu daripada hanya penelitian yang dilakukan untuk melihat apakah suatu obat aman.

Terapi kanker yang ditargetkan, yang menargetkan kelainan sel tertentu dan berbeda dari kemoterapi standar, dapat membantu membuat perbedaanandaBagaimanapun, jika Anda dapat menghambat langkah tertentu yang harus dilalui kanker untuk membelah (dan dengan demikian tumbuh dan menyebar), ada kemungkinan yang masuk akal bahwa kanker yang telah terbukti bergantung pada langkah itu akan merespons.

Obat yang ditargetkan sering kali lebih mungkin menahan kanker untuk beberapa waktu, serta obat imunoterapi, dapat menghasilkan respons jangka panjang yang tahan lama.

Contoh: Vitrakvi (Larotrectinib)

Contoh uji klinis fase 1 yang berhasil adalah terapi target Vitrakvi (Larotrectinib), yang diberikan persetujuan dipercepat oleh FDA pada tahun 2018. Obat ini bekerja dengan menghambat langkah dalam pertumbuhan kanker yang memiliki genetik tertentu. profil, bukan pada kanker apa pun (orang dengan lebih dari 17 jenis kanker dipelajari, termasuk orang dewasa dan anak-anak).

Dalam uji klinis fase 1 yang mengarah pada persetujuan, obat tersebut diberikan kepada orang dengan kanker stadium lanjut yang tidak memiliki pilihan pengobatan lain yang tersedia atau telah berkembang dengan pilihan tersebut. Dari peserta penelitian, 75% menanggapi obat tersebut, dan banyak yang terus menanggapi ketika masa penelitian berakhir setelah sembilan bulan. Sebagai perbandingan, jika orang dirawat dengan kemoterapi (bahkan jika itu adalah pilihan), sebagian besar akan melihat perkembangan kanker mereka dalam enam bulan. Bahkan ada sedikit penderita kanker metastasis atau kanker inoperatif yang mengalami perkembangan tumor yang cukup signifikan sehingga dapat dilakukan pembedahan kuratif.

Mempertimbangkan Uji Klinis Fase 1

Ada beberapa alasan seseorang dapat mempertimbangkan untuk berpartisipasi dalam uji klinis fase 1. Salah satunya adalah harapan perbaikan obat yang dapat membantu orang lain dengan penyakit yang sama di masa depan. Harapan lainnya adalah bahwa obat atau prosedur baru yang belum diuji pada manusia akan menawarkan kesempatan untuk bertahan hidup ketika pengobatan lain gagal. Satu-satunya cara kemajuan dalam pengobatan kanker, dan kelangsungan hidup selanjutnya, dibuat, adalah melalui partisipasi manusia dalam uji klinis. Meskipun demikian, uji klinis bukan untuk semua orang.

Risiko dan Manfaat

Penting untuk mempertimbangkan semua risiko dan manfaat uji klinis jika Anda mempertimbangkan untuk berpartisipasi dalam salah satu penelitian ini. Seringkali membantu untuk menuliskan pro dan kontra penelitian pada selembar kertas sehingga Anda dapat menimbang pilihan Anda dengan jelas. Tidak ada pilihan benar atau salah, hanya pilihan yang terbaik untuk Anda.

Pilihan Lain untuk Menerima Obat Eksperimental

Untuk sebagian besar, satu-satunya cara Anda dapat menggunakan obat eksperimental (investigasi) adalah dengan mengambil bagian dalam uji klinis. Itu tidak selalu terjadi, dan beberapa orang mungkin memenuhi syarat untuk penggunaan obat-obatan yang penuh kasih atau akses yang diperluas ke obat-obatan yang belum disetujui oleh FDA. Jika Anda tidak memenuhi syarat untuk uji klinis tetapi obat yang diselidiki tampaknya menjanjikan untuk kanker khusus Anda, Anda dapat memilih penggunaan narkoba dengan belas kasih.

Intinya

Uji klinis fase 1 adalah studi medis pertama di mana obat baru atau yang baru ditingkatkan diuji pada manusia. Meskipun secara tradisional hal ini memicu kecemasan dan menimbulkan lelucon tentang menjadi "kelinci percobaan", studi awal ini dapat dilihat dengan cara yang berbeda. Dari satu sisi, mereka mungkin berisiko. Bagaimanapun, tujuan utama dari uji coba ini adalah untuk menentukan apakah suatu obat aman untuk manusia (dan juga untuk mendapatkan gambaran tentang dosis terbaik untuk digunakan).

Namun, dari sudut yang berbeda, manfaatnya mungkin lebih besar daripada risiko uji klinis fase 1. Banyak uji klinis fase 3 membandingkan obat yang telah diamati. Bagi pasien kanker, harapannya mungkin bahwa obat akan meningkatkan kelangsungan hidup jika hanya untuk beberapa bulan. Obat eksperimental baru (dan mungkin kategori obat baru) dapat membantu lebih dari apa pun yang tersedia saat ini.