Roger Harris / Perpustakaan Foto Sains / Getty Images
Poin Penting
- FDA menyetujui Nucala, obat asma yang parah, untuk mengobati sekelompok kelainan darah langka yang disebut HES.
- Ini adalah pengobatan baru pertama yang disetujui untuk HES dalam lebih dari satu dekade.
- Dalam uji klinis, 50% lebih sedikit pasien yang menerima Nucala mengalami flare HES dibandingkan dengan pasien yang menerima plasebo.
Obat yang secara tradisional digunakan untuk mengobati asma parah telah disetujui untuk sindrom hipereosinofilik (HES), menjadikannya obat pertama yang disetujui untuk mengobati kelompok kelainan darah langka dalam hampir 14 tahun.
Pada 25 September, Food and Drug Administration (FDA) menyetujui Nucala (mepolizumab) untuk pengobatan HES pada orang berusia 12 tahun ke atas. Secara khusus, Nucala diindikasikan untuk mereka yang telah mengalami HES selama enam bulan atau lebih.
Apa itu Sindrom Hipereosinofilik?
Kelainan darah HES ditandai dengan tingginya tingkat eosinofil, yang merupakan sel darah putih yang melawan penyakit. Menurut American Academy of Allergy Asthma & Immunology, kebanyakan orang sehat memiliki kurang dari 500 eosinofil / mikroliter dalam darah mereka. Tetapi orang dengan HES biasanya memiliki lebih dari 1.500 eosinofil / mikroliter dalam darah mereka tanpa penyebab yang dapat diidentifikasi.
Eosinofil ekstra ini dapat masuk ke organ seperti kulit, paru-paru, jantung dan sistem saraf, menyebabkan peradangan dan akhirnya menyebabkan disfungsi organ.
Gejala HES bergantung pada bagian tubuh yang terkena. Jika HES memengaruhi kulit Anda, Anda mungkin mengalami gejala seperti eksim dan gatal-gatal. Jika HES memengaruhi paru-paru Anda, gejalanya mungkin termasuk batuk, sesak napas, dan mengi.
Bagaimana Nucala Dapat Membantu
Dalam kasus asma yang parah, Nucala bekerja dengan mencegah pembentukan eosinofil berlebih, yang menyebabkan peradangan saluran napas. Ini dilakukan dengan mengikat protein yang bertanggung jawab untuk regulasi eosinofil yang disebut interleukin (IL-5), menghalangi IL-5 untuk mengikat reseptor di tubuh.
Karena eosinofil juga terkait dengan HES, para peneliti bertanya-tanya apakah Nucala bisa membantu. Dan hasil studi tahun 2019 yang dilakukan oleh perusahaan farmasi GSK menunjukkan hal itu bisa.
"Mepolizumab [Nucala] dianggap bekerja dengan mengurangi kadar eosinofil darah, dan bukti menunjukkan bahwa ia berpotensi sebagai pilihan pengobatan yang ditargetkan untuk berbagai penyakit inflamasi yang didorong oleh eosinofil yang meningkat," Gerald Gleich, MD, seorang ahli alergi, ahli imunologi dan ahli HES dengan University of Utah, mengatakan dalam sebuah pernyataan yang terkait dengan penelitian tersebut. "Data ini sangat menjanjikan dan harus memberikan harapan bagi pasien yang terkena kondisi langka yang mengancam nyawa yang disebabkan oleh peradangan eosinofilik," tambahnya, menjelaskan HES.
Dalam studi double-blind acak, 108 peserta menerima suntikan Nucala atau plasebo setiap empat minggu selama 32 minggu sebagai tambahan dari perawatan perawatan standar. Sementara 56% dari kelompok plasebo mengalami flare HES selama studi 8 bulan, hanya 28% dari kelompok Nucala yang mengalami flare.
HES biasanya diobati dengan steroid atau kemoterapi, yang terakhir dapat memiliki efek samping yang signifikan. Beberapa pasien HES yang diobati dengan Nucala melaporkan hanya efek samping ringan, termasuk infeksi saluran pernapasan atas dan nyeri pada ekstremitas.
Apa Artinya Ini Untuk Anda
Nucala mungkin lebih efektif dan memiliki lebih sedikit efek samping daripada perawatan HES saat ini. Jika Anda hidup dengan salah satu kelainan darah ini, pertimbangkan untuk bertanya kepada dokter Anda tentang Nucala.
